الوسم: المرضى
-
تصريح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الأمراض الوراثية بالجينات: “رحلة نجاح لا تصدق”
أقرت السلطات الفدرالية يوم الجمعة علاجين بالجينات لمرض الأنيميا المنجلية، وهو خبر مرحب به لعشرات الآلاف من الأشخاص الذين يعانون من هذا المرض الوراثي الذي يسبب أزمات مؤلمة ووفاة مبكرة. ما هو مرض الأنيميا المنجلية؟ يسبب مرض الأنيميا المنجلية، المعروف أيضًا بالأنيميا الشكلية، الذي يعد أخطر أشكاله، اضطرابًا وراثيًا يؤثر على قدرة خلايا الدم الحمراء…
-
موافقة إدارة الغذاء والدواء على علاج لمرض الأنيميا المنجلية باستخدام تقنية CRISPR
أعلنت إدارة الغذاء والدواء يوم الجمعة عن موافقتها على علاج قوي لمرض الأنيميا المنجلية، وهو مرض مدمر يصيب أكثر من 100,000 أمريكي، والأغلبية العظمى منهم من السود. ما هو علاج Casgevy وكيف يعمل؟ في المرضى الذين يعانون من مرض الأنيميا المنجلية، تأخذ كريات الدم الحمراء، التي تكون عادة على شكل قرص، شكل الهلال أو السكينة.…