الوسم: مرض ضمور العضلات الدوشيني

  • استراتيجيات جديدة لعلاج داء دوشين العضلي من خلال تنظيم التعبير الجيني

    مرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD) هو حالة عصبية عضلية مرتبطة بالكروموسوم X، تنجم عن طفرات في الجين DMD المسؤول عن إنتاج بروتين الديستروفين، الذي يلعب دورًا حاسمًا في حماية خلايا العضلات من الأضرار الناتجة عن التقلصات. على الرغم من توفر علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تستهدف هذا…