توافق الجهات التنظيمية الأمريكية على علاجين جينيين لمرض الأنيميا المنجلية

وافقت الجهات التنظيمية في الولايات المتحدة يوم الجمعة على علاجين جينيين لمرض الأنيميا المنجلية، والذي يأمل الأطباء في أن يكونا قادرين على علاج هذا المرض الوراثي المؤلم الذي يصيب بشكل رئيسي الأشخاص السود في الولايات المتحدة.

مرض الأنيميا المنجلية

يعتبر مرض الأنيميا المنجلية مرضًا نادرًا ومدمرًا يهدد حياة المرضى ويسبب لهم الكثير من المشاكل. يتميز هذا المرض بتشوه خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين، حيث تصبح هذه الخلايا على شكل هلال، مما يمكن أن يعوق تدفق الدم ويسبب آلامًا شديدة وضررًا للأعضاء والسكتة الدماغية ومشاكل أخرى.

العلاجات الجينية المعتمدة

تعتبر العلاجات الجينية المعتمدة هذه أول علاجات معتمدة في الولايات المتحدة لمرض الأنيميا المنجلية. وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سابقًا على 15 علاجًا جينيًا لحالات أخرى. وتتضمن العلاجات الجينية تغييرًا دائمًا في الحمض النووي لخلايا الدم في المريض. يهدف العلاج الذي طورته شركة Vertex Pharmaceuticals وشركة CRISPR Therapeutics إلى مساعدة الجسم على إنتاج نوع من الهيموجلوبين الجنيني الذي يكون موجودًا منذ الولادة – حيث يكون الشكل البالغ من الهيموجلوبين معيبًا في الأشخاص المصابين بمرض الأنيميا المنجلية. يتم استخدام تقنية CRISPR لتعطيل جين في الخلايا الجذعية المجمعة من المريض.

أما العلاج الذي طورته شركة Bluebird Bio فيهدف إلى إضافة نسخ معدلة من جين يساعد خلايا الدم الحمراء على إنتاج هيموجلوبين “مضاد للتشوه” الذي يمنع أو يعكس تشوه الخلايا.

آثار العلاجات الجينية

تشير الدراسات التي تم إجراؤها لاختبار هذه العلاجات إلى أنها تعمل بشكل جيد. ومن بين الأشخاص الذين تم علاجهم في الدراسة الرئيسية التي أجريت بواسطة شركة Vertex، كان 29 من بين 31 شخصًا خاليين من أزمات الألم لمدة عام على الأقل. أما في الدراسة التي أجريت بواسطة شركة Bluebird، فقد كان 28 من بين 32 مريضًا ليس لديهم ألم شديد أو ضرر في الأعضاء بين ستة وثمانية عشر شهرًا بعد العلاج.

ومع ذلك، يشير الأطباء إلى أن هناك آثار جانبية محتملة وأن نتائج العلاج على المدى الطويل غير معروفة. وبالنسبة لكلا العلاجين، يأتي العلاج الكيميائي الضروري مع مخاطر مثل العقم وتساقط الشعر وعرضة للعدوى الخطيرة. وقد حدث سرطان الدم مع العلاج الذي طورته شركة Bluebird، لذا قالت إدارة الغذاء والدواء إن التحذير سيتم وضعه على العبوة بشكل “صندوق أسود” بشأن هذا الخطر. وبالنسبة للعلاج الذي طورته شركة Vertex، يشعر بعض العلماء بالقلق من أن تقنية CRISPR قد تجلب إمكانية “تأثيرات غير متوقعة” على جينوم الشخص.

تحديات العلاجات الجينية

يقول الأطباء إنهم لا يتوقعون أن تقدم كل المراكز الطبية العلاجات الجينية لأنها تتطلب الكثير من المعدات والتنسيق بين أخصائيي الطب. كما أنهم لا يتوقعون أن يلجأ الكثيرون إلى العلاجات على الفور. ويقول الدكتور بنجامين واتكينز، مدير برنامج الخلايا الجذعية وعلاج الخلايا في مستشفى الأطفال في نيو أورليانز، إن البعض قد يرغب في الانتظار حتى يحصل المزيد من الأشخاص على العلاجات.

حذر الخبراء أيضًا من أن التكلفة قد تكون عقبة. حيث يبلغ سعر شركة Bluebird Bio 3.1 مليون دولار، وسعر شركة Vertex 2.2 مليون دولار. وسيعتمد ما يدفعه المرضى على تغطية التأمين الصحي وعوامل أخرى. ولمساعدة في تغطية التكلفة، أعلنت مراكز الرعاية الصحية وخدمات الرعاية الصحية والأمراض المزمنة في الولايات المتحدة عن خطة تهدف إلى إقامة شراكات مع وكالات ميدكايد وشركات الأدوية.

ومع ذلك، قالت الدكتورة مونيكا بهاتيا، التي تعالج الأطفال المصابين بمرض الأنيميا المنجلية في مستشفى نيويورك بريسبيتيريان، إن العلاج الجيني “يمكن أن يكون ثوريًا ويغير حقًا مشهد مرض الأنيميا المنجلية”. وقالت جالين ماثيوز، التي تعمل كمتطوعة في جمعية الأنيميا المنجلية في كنتاكيانا، إنها متفائلة بأن العلاجات ستكون لها تأثير كبير.

تم تأسيس قسم الصحة والعلوم في وكالة الصحافة المرتبطة بدعم من مجموعة هاورد هيوز الطبية والعلمية التعليمية. وتتحمل وكالة الصحافة المرتبطة المسؤولية الكاملة عن جميع المحتويات.

Source: https://apnews.com/article/sickle-cell-fda-approval-vertex-crispr-8d85279d7de0c60888d37afbfa06d39e